新華社濟南12月9日電（記者邵魯文）12月9日下午，在山東棗莊市婦幼保健院PICU病房，5歲的李佳樹完成了脊髓性肌萎縮癥（SMA）靶向治療藥物的第6針注射，這也是他第一年治療的最后一次注射。棗莊市婦幼保健院兒童重癥醫學科主治醫師殷偉校告訴記者，從身體情況的各項指標來看，李佳樹一年來的治療效果明顯，雙下肢力量有非常明顯的提高。

脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病，在我國新生兒中發病率約為1/6000到1/10000，目前全國約有患者3萬多名。

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去年，在國家醫保目錄藥品談判中，國家醫保局談判代表對廣受關注的“天價救命藥”諾西那生鈉注射液進行“靈魂砍價”。經過8輪談判，該藥從每針70萬元降至3.3萬元，進入新版醫保目錄。今年1月1日，李佳樹進行了注射，幸運地成為該藥大幅降價后的全國首例受益人。

今年1月1日，李佳樹在接受藥物注射。新華社記者 邵魯文 攝

完成了一年的治療，從當初患病時坐不穩，到如今能站得住，李佳樹的逐漸康復讓他的母親對孩子的成長充滿希望。“希望佳樹茁壯成長，今天孩子已經完成了一年的治療計劃，進步很大。”李佳樹的媽媽李秀花告訴記者，去年這個時候，孩子沒法獨立坐穩，現在已經可以跪著爬，也能站一會兒，還可以自己刷牙吃飯了。

除了使用靶向治療藥物，李秀花每周還帶孩子到醫院進行康復治療。棗莊市婦幼保健院主管技師陸遠告訴記者，李佳樹每次來醫院做康復，醫生都會對孩子的身體狀況進行評估，在今年使用靶向治療藥物后，孩子完成各種動作的質量有明顯改善，各項指標較年初時已經有了非常大的變化。看到孩子一天天進步，無論是佳樹的家人還是醫生都非常高興。

記者了解到，使用諾西那生鈉注射液治療脊髓性肌萎縮癥，第一年需要注射6次藥物，第二年開始每4個月注射1針。李佳樹的父親靠打零工養家，一家人收入有限。當地民政、醫保、慈善以及所在街道等部門對李佳樹的家庭開展了精準幫扶，一年下來，通過醫保報銷、補充商業險、醫療救助、慈善捐款等方式，家庭能夠承受治療自費部分。

棗莊市市中區民政局社會救助科科長王莉莎說，相關部門還給李佳樹購置了輪椅、護理床以及一些康復輔助器械，充分保障佳樹的康復需求。

正在進行康復治療的李佳樹。新華社記者 邵魯文 攝

“社會上那么多人關心我們，佳樹也一天天好起來，我們的日子更踏實，更有盼頭了。”李秀花說，對于他們一家而言，今年是溫暖的一年，來自社會各界的幫助匯聚成一股股暖流，給了孩子站立的“力量”。

六天前，李佳樹剛過完自己的五歲生日。注射完第6針，小佳樹再次對媽媽提起了自己的生日愿望，“我希望自己能快點跑起來，明年可以上學，今后長成‘一棵參天大樹’”。

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